Il Mavacamten è il primo farmaco approvato di una nuova classe di farmaci, che riducono l’attività della “miosina cardiaca”, una proteina fondamentale per la contrazione delle cellule del cuore, che ha un ruolo determinante nella creazione dell’ostruzione all’efflusso del ventricolo sinistro in gran parte dei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva.

I risultati positivi di efficacia e sicurezza degli studi di sperimentazione di Fase 3 EXPLORER-HCM (2020) e VALOR-HCM (2022) hanno consentito l’approvazione del “Mavacamten” da parte della FDA (Federal Drug Administration), e nel luglio di quest’anno anche di EMA (European Medical Agency) e successivamente di’AIFA (Agenzia italiana del farmaco) per il trattamento dei pazienti adulti con Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva.

Da poche settimane è stata ufficialmente pubblicata sul sito AIFA l’attivazione del Programma per uso compassionevole, che mette gratuitamente a disposizione il Mavacamten (CAMZYOS), indicato per i pazienti adulti (età maggiore di 18 anni), con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, sintomatici (classe II-III secondo la classificazione della New York Heart Association, NYHA), che hanno esaurito o non hanno tollerato le alternative terapeutiche disponibili.

Per i pazienti affetti da cardiomiopatia ipertrofica, ma che non rispondono a questi criteri, il farmaco non può essere prescritto, anche se gli studi attualmente in corso potrebbero estendere le indicazioni in modo sostanziale nei prossimi anni.

Il trattamento con Mavacamten deve essere richiesto e supervisionato da un cardiologo esperto nella gestione dei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva in quanto, per avere accesso al trattamento, sono necessarie alcune valutazioni preliminari e un monitoraggio clinico frequente, specialmente nei primi tre mesi.  

Nella scheda tecnica approvata da AIFA sono riportate le caratteristiche dei pazienti che possono ricevere il trattamento: Determina 131-2023 CAMZYOS.

Di seguito alcune informazioni importanti riportate nella scheda tecnica:

  • Prima dell’inizio del trattamento, la frazione di eiezione ventricolare sinistra (FE VS) dei pazienti deve essere valutata mediante ecocardiografia. Se la FEVS è < 55%, il trattamento non deve essere iniziato.
  • Prima dell’inizio del trattamento, le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo
  • Il trattamento deve essere assunto una volta al giorno per via orale, con o senza pasti, approssimativamente alla stessa ora ogni giorno.

L’ “uso compassionevole” è una pratica importante in medicina. Consente ai pazienti con particolari caratteristiche, di accedere a farmaci che non sono stati ancora autorizzati per la distribuzione in Italia.

Nel caso specifico dei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, l’uso compassionevole del Mavacamten permette di iniziare a usare il farmaco in alcuni pazienti selezionati e verificare l’efficacia terapeutica, come riduzione dei sintomi , dell’ostruzione all’efflusso e del proBNP.