Nuovi farmaci in sperimentazione per le Cardiomiopatie
Prof. Franco Cecchi, presidente AICARM Onlus
Negli ultimi dieci anni sono stati finanziati numerosi progetti di ricerca per individuare nuove molecole capaci di interagire direttamente sulle cellule cardiache (“Cardiomiociti”). Alcune forme di Cardiomiopatia derivano infatti dalle alterazioni dei meccanismi molecolari che controllano la forza di contrazione spesso derivanti dalle varianti genetiche ereditate da uno o ambedue i genitori.
Se la forza di contrazione viene ridotta si sviluppa in un tempo variabile, ma talora anche molto rapido, una Cardiomiopatia dilatativa, mentre se è aumentata si realizza lentamente un quadro di Cardiomiopatia ipertrofica. In altre forme come le diverse Cardiomiopatie aritmogene sono invece alterati i legami fra le cellule stesse, oppure i meccanismi molecolari che regolano l’ingresso e l’uscita di Calcio, sodio e potassio, fondamentali per assicurare la vita dei cardiomiociti.
Da pochi anni sono iniziate le sperimentazioni con le loro diverse fasi: in laboratorio su cellule isolate, poi in animali da esperimento (solitamente topi). Se i risultati sono positivi queste molecole vengono poi testate in gruppi di pazienti selezionati, e se i risultati sono ancora positivi e vengono esclusi effetti collaterali importanti, in seguito potranno essere poi messe in commercio come farmaci dopo essere state approvate dagli organi competenti (FDA per gli USA ed EMA per l’Europa).
La Unit Cardiomiopatie, diretta dal Prof. Olivotto, è parte integrante di una rete di Centri a livello internazionale, attivi nella sperimentazione di questi farmaci che agiscono sulle alterazioni molecolari alla base delle diverse forme di Cardiomiopatia.
È molto probabile che, una volta approvati, questi farmaci saranno disponibili già nei prossimi anni.
In aggiunta ai vari farmaci e strumenti (es. ICD) il cui uso è ormai consolidato, consentiranno di migliorare sintomi, qualità della vita e sopravvivenza dei pazienti affetti da Cardiomiopatia.
È possibile che possano poi essere impiegati per evitare che la Cardiomiopatia si sviluppi nei familiari che hanno ereditato la variante genetica, ma non abbiano ancora sviluppato la malattia.